Santé

Le Généthon, précurseur de la technologie ARN


Développée dans les années 1990, la technologie ARN a connu un véritable essor ces dernières années, notamment dans le traitement des maladies génétiques rares. Un effort de recherche financé notamment par le Généthon, un pionnier dans ce domaine.

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L’ARN messager a été propulsé par les vaccins anti-Covid. Pourtant, la découverte de l’ARN messager remonte aux années 1960 et cette technologie est utilisée dans les laboratoires de recherche depuis des dizaines d’années, dans des domaines aussi divers que les cancers, les maladies infectieuses, les maladies rares, les maladies auto-immunes ou la médecine régénératrice. Au total, plus de 150 vaccins et produits thérapeutiques à base d’ARN messager sont aujourd’hui en cours d’évaluation, à des stades précliniques ou cliniques, selon le cabinet Roots Analysis.

Le Généthon, pionnier de l’ARN messager

La thérapie génique est l’une des pistes les plus prometteuses de l’ARN messager. Le Généthon, un laboratoire de recherche financé par les dons du Téléthon, fait ainsi partie des précurseurs de cette technologie. « J’ai même le souvenir d’un brevet déposé il y a 20 ans par le Généthon sur l’utilisation de la technologie ARN messager en vaccin », confirme sur Europe 1 Serge Braun, le directeur scientifique du Téléthon. L’idée consiste ici à injecter de l’ARN messager « corrigé », qui va ensuite être traduit en protéine fonctionnelle par la cellule pour donner un gène sain. Dans la maladie de Duchenne par exemple, le gène codant pour la protéine dystrophine porte une version mutée d’un exon (partie codante d’un gène), ce qui aboutit à une version plus courte de la protéine. Le traitement consiste à injecter de l’ARN qui va « sauter » l’exon défectueux et aboutir à une séquence ARN corrigée.

L’utilisation de l’ARN messager dans les thérapies géniques

En 2016, le Généthon a également participé à un essai clinique en partenariat avec l’Institut de la vision à Paris pour un traitement contre contre la neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie génétique de l’œil qui touche 5.000 personnes en France et pour laquelle il n’existe aucun traitement curatif. L’ARN messager de la version saine de la protéine ND4, qui est défectueuse chez les patients, est transporté par un virus inactivé, qui va lui-même être intégré à la mitochondrie par une séquence ADN. Autre application possible : l’amylose héréditaire à transthyrétine, qui se traduit par une atteinte des nerfs sensitifs et moteurs et peut entraîner la mort. En 2018, un médicament à base d’ARN messager visant à éteindre la production de transthyrétine par le foie a ainsi été approuvé en Europe et aux États-Unis. D’autres recherches de thérapies à ARN sont encore en cours sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth ou encore l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA).

La recherche sur les maladies rares qui profite à tous

Les avancées scientifiques du Téléthon ont ainsi permis non seulement des progrès fondamentaux dans le traitement des maladies génétiques, mais aussi dans bien d’autres pathologies. « S’il n’y avait pas eu toutes ces recherches mises au point et validées dans le domaine des maladies rares, il n’y aurait peut-être pas de vaccins [anti-Covid] aujourd’hui », appuie Serge Braun. Le Téléthon 2021 aura lieu les 3 et 4 décembre prochains et a plus que jamais besoin de vos dons.

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